W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach Orkambi, Kalydeco i najnowszym Symkevi.
Petycję Fundacji Oddech Życia o refundację Orkambi w Polsce podpisało już niemal 15 tys. osób.
“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce niestety sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia prezes Fundacji Oddech Życia Mirosław Wójcik.
“Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą”.
Portal OddechZycia.pl ocenia, że w Polsce żyje ponad 2500 chorych na mukowiscydozę. Większą część tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Co 33. osoba mieszkająca w Polsce jest nosicielem zmutowanego genu CFTR.
W piśmie z dnia 23.02.2020 r. Ministerstwo Zdrowia odpowiada grupie posłów na interpelację w sprawie refundacji leku Kalydeco i Orkambi. Jak czytamy w piśmie Minister Zdrowia otrzymał cały zgromadzony materiał dotyczący zgłoszonego wniosku refundacyjnego, opinii oraz wyników rozmów z producentem, celem wydania rozstrzygnięcia, ale decyzja administracyjna nie została jeszcze wydana.
Szanowna Pani Marszałek,
w odpowiedzi na interpelację numer 1708 Pana Killion Munyama, Pani Zofii Czernow, Pani Krystyny Sibińskiej, Pani Małgorzaty Niemczyk, Pana Waldemara Sługockiego, Pana Riada Haidara, Pana Rajmunda Millera oraz Pani Jagny Marczułajtis-Walczak, grupy Posłów na Sejm RP, w sprawie braku refundacji leków przyczynowych na mukowiscydozę, w tym leków Orkambi i Kalydeco, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Na wstępie niniejszej odpowiedzi chciałbym uprzejmie poinformować, że resort zdrowia wielokrotnie odpowiadał na interpelacje Pani Poseł Jagny Marczuajtis-Walczak w zakresie problematyki refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie przedstawiając swoje stanowisko w tej sprawie. Ponawiając odpowiedź należy wskazać, co następuje.
Kwestie związane z refundacją leków reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2019 r. poz. 784, z późn. zm.) zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Obecnie dla pacjentów z rozpoznaniem mukowiscydozy, dostępny jest szeroki wachlarz produktów leczniczych obecnych na wykazie refundacyjnym, a stosowanych w leczeniu objawowym. Są to leki oraz środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego zawarte w aż siedmiu grupach limitowanych, tj.:
– Colistin TZF (colistinum) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza, dostępny za kategorią odpłatności ryczałtową.
– Lipancrea 16 000 (pancreatinum) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza, stan po resekcji trzustki, dostępny za kategorią odpłatności bezpłatnie do limitu.
– Kreon 25 000 (pancreatinu) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza; stan po resekcji trzustki, dostępny za kategorią odpłatności bezpłatnie do limitu.
– Mukolina w syropie (carbocisteinum) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza, pierwotna dyskineza rzęsek, dostępny za kategorią odpłatności 30%.
– Pulmozyme w postaci roztworu do nebulizacji (dornasum alfa) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza, dostępny za kategorią odpłatności ryczałtową.
– Fortimel Max o smaku truskawkowym oraz o smaku waniliowym (środek specjalnego przeznaczenia żywieniowego – dieta wysokoenergetyczna) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza, dostępny za kategorią odpłatności ryczałtową.
– Infatrini oraz Infatrini Powder (środek specjalnego przeznaczenia żywieniowego – dieta eliminacyjna z MCT) refundowany we wskazaniu: postępowanie dietetyczne w niedożywieniu związanym z chorobą podstawową u niemowląt i dzieci do 6 r.ż. – mukowiscydoza, choroby nowotworowe, wrodzone wady serca.
– Ursoxyn oraz Proursan (acidum ursodeoxycholicum) refundowany we wskazaniu: zaburzenia czynności wątroby i dróg żółciowych związane z mukowiscydozą, dostępny za kategorią odpłatności 30%.
Dodatkowo, w ramach wskazania poza rejestracyjnego (off-label) refundowane są takie substancje czynne jak azytromycyna, bromek ipratropium oraz fenoterol. Ponadto obecnie dostępny jest także program lekowy B.27. LECZENIE PRZEWLEKŁYCH ZAKAŻEŃ PŁUC U ŚWIADCZENIOBIORCÓW Z MUKOWISCYDOZĄ (ICD-10 E 84), w którym podawana jest bezpłatnie tobramycyna.
Należy podkreślić, że do resortu zdrowia zostały złożone dwa wnioski refundacyjne dla leków Kalydeco oraz Orkambi, które są preparatami stosowanymi w przyczynowym leczeniu choroby. Etapy procedowania tych wniosków są następujące:
- Kalydeco (Ivacaftorum) stosowany w ramach programu lekowego: „Leczenie mukowiscydozy”. Obecnie wniosek jest już po etapie ustalania treści programu lekowego oraz po ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W rekomendacji nr 86/2019 z dnia 17 października 2019 Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją. Odbyły się także spotkania negocjacyjne z Wnioskodawcą w zakresie ustalenia warunków finansowania, które zakończyły się wydaniem negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej. Obecnie Minister Zdrowia otrzymał cały zgromadzony materiał w sprawie celem wydania rozstrzygnięcia. Decyzja administracyjna nie została jeszcze wydana.
- Orkambi (Lumacaftorum + Ivacaftorum) stosowany w ramach programu lekowego: „Leczenie mukowiscydozy”. Obecnie wniosek jest już po etapie ustalania treści programu lekowego oraz po ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W rekomendacji nr 79/2019 z dnia 20 września 2019 r. Prezes nie rekomenduje objęcia refundacją. Odbyły się także spotkania negocjacyjne z Wnioskodawcą w zakresie ustalenia warunków finansowania, które zakończyły się wydaniem negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej. Obecnie Minister Zdrowia otrzymał cały zgromadzony materiał w sprawie celem wydania rozstrzygnięcia. Decyzja administracyjna nie została jeszcze wydana.
Uprzejmie wyjaśniam, że Minister Zdrowia rozpatrując ww. wnioski refundacyjne wyda decyzję o objęciu lub odmowie objęcia refundacją technologii medycznej biorąc pod uwagę wszystkie kryteria określone przepisami ustawy o refundacji (art. 12 ustawy o refundacji) tj.:
1. stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2. rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3. istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4. skuteczności klinicznej i praktycznej,
5. bezpieczeństwa stosowania,
6. relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8. konkurencyjności cenowej,
9. wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10. istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11. wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12. priorytetów zdrowotnych określonych w przepisach wydanych na podstawie art. 31 a ust. 2 ustawy o świadczeniach,
13. wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia – biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny
Na zakończenie pragnę podkreślić, że realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Jednocześnie informuję, iż w ostatnich latach bardzo istotnie zwiększyła się liczba przeszczepień płuc dla pacjentów z mukowiscydozą a prace zmierzające do wdrożenia kompleksowej opieki koordynowanej dla pacjentów z mukowiscydozą zmierzają ku końcowi.
Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu
