Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Produktów Leczniczych przyjął pozytywną opinię dotyczącą potrójnej terapii skojarzonej Kaftrio, do stosowania u niektórych pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych. Kaftrio to najnowszy, amerykański lek nowej generacji, tzw. lek przyczynowy w mukowiscydozie, najczęstszej chorobie rzadkiej w Polsce (ponad 2,5 tysiąca pacjentów). Decyzja o dopuszczeniu do sprzedaży na terytorium Unii Europejskiej ma być podjęta w najbliższych dwóch miesiącach.
Mukowiscydoza to ciężka, genetyczna i wielonarządowa choroba genetyczna. Zaliczana jest do najczęstszych chorób rzadkich w Polsce i na świecie. Od kilku lat dostępne są leki przyczynowe, czyli nie tylko działające na objawy, ale również spowalniające rozwój choroby. Niestety w Polsce nie są refundowane, a ich koszt zakupu przekracza możliwości finansowe pacjentów.
W Europie dostępne są na ten moment trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach Orkambi, Kalydeco i najnowszym Symkevi. Czwarty lek Kaftrio czeka na dopuszczenie do sprzedaży w Europie.
“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce niestety sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia prezes Fundacji Oddech Życia Mirosław Wójcik.
“Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą. Dlatego tak ważne jest wprowadzenie leczenia przyczynowego w mukowiscydozie. Pacjenci potrzebują refundowanych leków przyczynowych” – dodaje Mirosław Wójcik.
